中國原創阿爾茨海默病新藥甘露特鈉膠囊獲準上市，上海再結生物醫藥創新碩果

上海后續將繼續聚焦創新策源能力的提升、不斷強化原始創新，瞄準世界科技前沿，聚焦國家戰略需求，持續加大基礎研究和應用基礎研究的投入，聚焦生命健康、資源環境、物質科學等前沿領域超前謀劃、前瞻布局。??上海后續將繼續聚焦創新策源能力的提升、不斷強化原始創新，瞄準世界科技前沿，聚焦國家戰略需求，持續加大基礎研究和應用基礎研究的投入，聚焦生命健康、資源環境、物質科學等前沿領域超前謀劃、前瞻布局。

11月2日，國家藥品監督管理局有條件批準上海綠谷制藥有限公司（以下簡稱“綠谷制藥”）治療阿爾茨海默病新藥——甘露特鈉膠囊（GV-971，商品名：九期一?）上市申請“用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能”。

九期一?（甘露特鈉）藥盒樣品及膠囊樣品

甘露特鈉膠囊由中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員領導研究團隊，歷經22年，在中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所與綠谷制藥接續努力研發成功，并通過優先審評審批程序在中國內地實現全球首次上市，填補了全球這一領域17年無新藥上市的空白。
??阿爾茨海默病主要表現為認知功能和行為障礙及精神異常等癥狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數字預計將達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費用已達萬億美元，給患者家庭和社會帶來沉重負擔。我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數最多的國家。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。

九期一?靶向腦腸軸治療阿爾茨海默病的機制示意圖

??共有1199例受試者參加了甘露特鈉膠囊的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床試驗由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織的全國34家三級甲等醫院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。整個臨床試驗由全球最大的新藥研發外包服務機構艾昆緯（原昆泰）負責管理。
??為期36周的3期臨床研究結果表明，甘露特鈉膠囊可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著，認知功能量表（ADAS-Cog）評分改善2.54分（p < 0.0001）。對患者的認知功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點，且安全性好，不良事件發生率與安慰劑組相當。
??耿美玉介紹，作用機制研究表明，甘露特鈉膠囊通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制，為深度理解甘露特鈉膠囊臨床療效提供了重要科學依據。

2019年1月2日，九期一?研發團隊在綠谷研究院藥理實驗室合影,前排耿美玉、辛現良；第二排從左到右依次為：杜曉光、張靖、楊新穎、馮騰、孫廣強
??國家藥監局同時要求申請人在上市后繼續進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數據。根據耿美玉介紹，本次為有條件獲批主要因為大鼠104周的致癌報告還沒有提交，但是報告結果已經出爐，沒有任何致癌風險。綠谷制藥方面表示，后續還將啟動上市后研究與真實世界研究，具體內容還在與國家藥監局方面商討。
??界面新聞同時獲悉，綠谷制藥已經啟動全球多中心臨床試驗，期望未來幾年內能讓中國原創新藥走向世界。
??綠谷制藥方面還表示，甘露特鈉膠囊將最晚于11月7前投產，今年年內新藥就能惠及中國患者。目前綠谷制藥的甘露特鈉膠囊原料藥工廠擁有覆蓋200萬患者的產能，上海制劑工廠產能可覆蓋50萬人。
??甘露特鈉膠囊的研發得到了國家“863計劃”、國家自然科學基金、國家“973計劃”、“重大新藥創制”國家科技重大專項、中國科學院戰略性先導科技專項（A類）、上海市科技計劃等項目的資助。其研發成功與獲準上市是上?？萍紕撔轮行慕ㄔO的重要標志性成果。上海將以甘露特鈉膠囊研發成功與獲準上市為重要契機，吸收和借鑒寶貴經驗，積極推進上海生物醫藥科技創新和產業發展，全力加快建設具有全球影響力的科技創新中心。
??上海后續將繼續聚焦創新策源能力的提升、不斷強化原始創新，瞄準世界科技前沿，聚焦國家戰略需求，持續加大基礎研究和應用基礎研究的投入，聚焦生命健康、資源環境、物質科學等前沿領域超前謀劃、前瞻布局；將進一步瞄準關鍵核心技術，持續發力；聚焦集成電路、人工智能、生物醫藥等重點領域，加強資源整合，加大人才集聚，努力打造世界級新興產業集群。
??對生物醫藥而言，上海還將充分發揮“張江藥谷”的集聚效應，以突破藥物科學重大問題為目標，大力發展原創新藥研發關鍵核心技術，建設一批以張江藥物實驗室為代表的新型平臺研發組織，著力構筑技術先進、運行高效、人才集聚的原創新藥研發關鍵資源平臺、設施和技術體系，抓好重點承載區建設，力爭產出更多具有世界影響力的中國原創新藥。
??在生物醫藥產業創新上，將進一步落實生物醫藥產業發展三年行動方案和“鼓勵藥械創新32條”等政策，重點確保財政資金支持、創新產品進醫保、土地、環保、人才發展等各項政策舉措的持續穩定供給；將深化藥品上市許可持有人制度改革試點，打通了藥物創新研發的最后一公里；將進一步簡化創新藥品和高端醫療器械進入醫院的招投標流程，加快推進重點創新產品應用推廣，爭取讓這一好藥早日造福百姓；進一步營造公平市場環境，大力培育發展科技型企業，鼓勵支持民營科技企業承擔政府科研項目和創新平臺建設。